Ministério da Saúde vai monitorar implantação de terapia para AME no SUS

São Paulo, 13/09/2025 - O Ministério da Saúde instituiu os comitês gestor e técnico independente para acompanhar a implementação da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). 

Com isso, o Brasil fica entre os seis países do mundo que ofertam esse tipo de tratamento no sistema público. Até então, essa era uma das terapias de alto custo vinham impulsionado a judicialização contra planos de saúde.

Para implantação no SUS, a estratégia do Ministério da Saúde firmada com a farmacêutica Novartis Biociências, prevê o compartilhamento de riscos, e o sistema público só pagará pela terapia se houver eficiência comprovada, reforçando a responsabilidade no uso dos recursos públicos.

O Comitê Gestor será responsável por monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar resultados clínicos. Já o Comitê Técnico Independente, formado por profissionais de saúde especializados, terá a função de validar a elegibilidade dos pacientes, avaliar desfechos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.

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Entenda o que é Atrofia Muscular Espinhal (AME)

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara e degenerativa que compromete os neurônios motores, levando à fraqueza muscular progressiva, escoliose e perda da capacidade de andar. Embora mais conhecida no contexto pediátrico, a AME tipo III pode ser diagnosticada tardiamente, inclusive após os 50 anos, quando o paciente já enfrenta impactos físicos e sociais severos.

Segundo o INAME (Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal), esse tipo específico costuma se manifestar após os 18 meses de idade. Os sintomas, que incluem fraqueza muscular progressiva, perda de reflexos e dificuldades de locomoção, podem surgir também na adolescência ou até mesmo na fase adulta.

Esses sinais, muitas vezes confundidos com outras condições, retardam o diagnóstico preciso e limitam o acesso ao tratamento em uma fase em que preservar a mobilidade e a independência é crucial para a qualidade de vida. 

O INAME afirma que há 1.845 pacientes cadastrados em sua base, entre os quais 31 têm 50 anos ou mais. Essa amostragem engloba os tipos II, III e IV da doença, sendo a grande maioria do tipo III.