VIVA Responde: o que é o uso compassivo de medicamentos do caso Lito Sousa?

São Paulo - A repercussão do caso do especialista em aviação Lito Sousa, diagnosticado com Creutzfeldt-Jakob, doença neurológica raríssima e grave, trouxe para o debate público um termo até então pouco conhecido da maioria dos brasileiros: o uso compassivo de medicamentos. Para tentar conter o avanço rápido da enfermidade, a equipe médica de Lito recorreu à importação de uma substância experimental que ainda se encontra em fase de desenvolvimento no exterior.

Mas o que significa exatamente esse tipo de tratamento? O governo banca os custos? E se o laboratório negar a entrega da droga?

Para esclarecer as principais dúvidas dos leitores, o VIVA conversou com a advogada Betânia Andrade. Paciente rara há mais de duas décadas, Betânia transformou a própria vivência em profissão e atua há mais de 20 anos especificamente na defesa jurídica de pessoas com doenças raras e com deficiência no Brasil.

Confira, a seguir, as orientações da especialista sobre as regras, exigências e caminhos do uso compassivo:

O que é o uso compassivo de medicamentos?

O uso compassivo é a autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) por meio da Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) 38 de 2013, a qual prevê a possibilidade de importação de um medicamento que ainda está em fase experimental ou que ainda não foi testado em humanos, conforme acontece no caso do Lito. O medicamento está em desenvolvimento, mas é promissor.

O uso compassivo não é uma autorização geral para que o medicamento seja utilizado por qualquer paciente no Brasil; ela é uma autorização individual para aquele caso específico.

Quais são os requisitos para ter acesso ao uso compassivo?

Para que a medida seja autorizada, a legislação sanitária brasileira impõe critérios bastante rigorosos. Não basta apenas o desejo da família ou a gravidade aparente da situação. Os requisitos para ter acesso é demonstrar que o paciente possui uma doença rara, gravíssima, em que não existe outra alternativa terapêutica registrada para o tratamento no Brasil. É preciso comprovar que a doença causa um risco de vida ou lesão muito grave incapacitante.

Como é feito o pedido? O paciente pode solicitar diretamente à Anvisa?

A resposta é não. O paciente ou sua família não podem protocolar o pedido de forma isolada no órgão regulador. O processo depende de uma articulação direta entre os médicos ou hospitais e a empresa que desenvolve a molécula.

A liberação depende do consentimento do fabricante e de um relatório técnico robusto. Se a farmacêutica aceitar disponibilizar o medicamento em teste para o paciente, o paciente precisa enviar relatórios médicos bem completos, com justificativa de por que aquele medicamento é necessário, explicando a gravidade da doença, demonstrando a ausência de alternativas e a imprescindibilidade do tratamento para aquele caso clínico.

Quando o pedido de uso compassivo é aceito pela farmacêutica, a Anvisa também emite um comunicado de uso compassivo e autoriza a importação do medicamento para aquele paciente.

O governo paga pelo medicamento experimental do uso compassivo?

Não. A autorização concedida pela Anvisa é meramente sanitária, permitindo a entrada da substância no País, mas não implica fornecimento com recursos públicos. Geralmente o custeio é feito pela família, mas na maioria dos casos ele é feito até mesmo pela própria indústria farmacêutica que acaba doando esse medicamento.

O laboratório é obrigado a fornecer o remédio? O que fazer se for negado?

A farmacêutica não tem obrigação legal de disponibilizar o produto em teste. O laboratório pode avaliar que não possui lotes suficientes, que o medicamento ainda não está pronto para envio ou que o perfil do paciente não comporta a aplicação segura da droga.

E se for negado, infelizmente não tem como obrigar a farmacêutica a aceitar a disponibilização do medicamento para o paciente. Contudo, se houver concordância da indústria e eventuais entraves burocráticos no Brasil, a via judicial pode ser acionada. Tem como entrar com uma ação judicial para tentar acelerar o processo de importação desse medicamento no Brasil.

O apelo nas redes sociais e a repercussão no caso do Lito aceleraram o processo?

A atenção midiática ajuda a dar visibilidade aos trâmites, mas não anula as regras formais. Na prática, isso não quer dizer de forma alguma que o Lito foi privilegiado. Ele seguiu todos os trâmites legais, apresentando a documentação médica, entrando em contato com a farmacêutica e apresentando tudo isso à Anvisa após a aceitação da farmacêutica.

O caso pode ajudar outras famílias com doenças raras?

O maior ganho que a exposição do caso trouxe foi informar à sociedade sobre instrumentos legais que já existem, mas que muitas famílias desconhecem por falta de orientação médica e jurídica especializada. Foi mostrar a possibilidade do uso compassivo de medicamento. Com certeza essa história do Lito abrirá portas para muitas famílias que vivem situações semelhantes, de ausência de alternativa terapêutica no Brasil.

(Por Marya Marcondes, especial para o VIVA)